Lo studio del Galeazzi-Sant'Ambrogio per il trattamento farmacologico dell'artropatia da cristalli di pirofosfato di calcio
PUBBLICATO IL 13 NOVEMBRE 2024
È stato approvato da AIFA lo studio BAPTIST – Baricitinib In Calcium Pyrophosphate Dihydrate Deposition Disease: A Proof Of Concept Phase Ii Clinical Trial. Si tratta del primo trial sponsorizzato di fase II al mondo su un trattamento farmacologico per l’artropatia da cristalli di pirofosfato di calcio (CPPD), che si svolgerà all’IRCCS Ospedale Galeazzi - Sant’Ambrogio.
Artropatia da cristalli di pirofosfato di calcio (CPPD): di cosa si tratta
La CPPD è una malattia particolarmente diffusa nella popolazione anziana, con una prevalenza stimata intorno al 10-15% tra le persone sopra i 65 anni. Per comprendere la portata del problema, si può confrontare con l’artrite reumatoide, che ha una prevalenza in Italia dello 0,5-1%, e con la gotta, considerata la più comune malattia infiammatoria articolare, che raggiunge il 4%.
La CPPD è caratterizzata dalla deposizione di cristalli di pirofosfato di calcio nelle articolazioni, rilevabili tramite ecografia e radiografia o con l’analisi del liquido sinoviale, il liquido prodotto all’interno delle articolazioni.
Questi cristalli possono rimanere nelle articolazioni per anni senza sintomi, ma in alcuni casi provocano forme di artrite, sia con insorgenza improvvisa e violenta (simile a un attacco di gotta), sia con un decorso cronico che coinvolge diverse articolazioni, come l’artrite reumatoide.
Attualmente, non esistono terapie specifiche per queste forme di artrite e i medici ricorrono a farmaci antinfiammatori "generici" come cortisone, FANS, o farmaci "presi in prestito" da altre artropatie, come il methotrexate.
Il contributo dell’IRCCS Ospedale Galeazzi-Sant’Ambrogio
Negli ultimi anni, grazie anche al contributo dell’Unità Operativa di Reumatologia dell’Ospedale Galeazzi - Sant’Ambrogio, diretta dal prof. Sarzi Puttini, si sono fatti progressi significativi nel riconoscimento e nella diagnosi della CPPD, sviluppando criteri di classificazione e misure di outcome per lo studio della malattia.
Lo studio appena approvato rappresenta il primo tentativo a livello mondiale di affrontare questa patologia con un approccio scientifico completo, clinico e ricerca di base. Il farmaco, utilizzato già nel trattamento dell’artrite reumatoide, ha un meccanismo d’azione che potrebbe bloccare anche i processi infiammatori alla base della CPPD.
Il protocollo è stato sviluppato dal dott. Georgios Filippou, ricercatore dell’università di Milano, in servizio all’U.O. di Reumatologia del nostro ospedale, in collaborazione con la prof.ssa Lene Terlsev, reumatologa e docente dell’università di Copenaghen, e il prof. Carlo Scirè, reumatologo e docente dell’Università di Milano Bicocca.
Come si svolgerà lo studio
Lo studio si svolgerà interamente al Galeazzi - Sant’Ambrogio:
- la parte clinica sarà condotta dall’U.O. di Reumatologia con il dott. Georgios Filippou come principal investigator e la sott.ssa Silvia Sirotti come co-investigator;
- la ricerca di base verrà svolta nel laboratorio diretto dal prof. Giovanni Lombardi, con la dott.ssa Paola Maroni come co-investigator.
L’inizio dello studio è previsto per il 2025 e coinvolgerà 32 pazienti in questa fase iniziale.
Il completamento dello studio è previsto per il 2027, con la speranza che possa fornire dati cruciali per una migliore comprensione di questa condizione, spesso sottovalutata, ma ad alta prevalenza nella popolazione.
L’Unità Operativa di Reumatologia, diretta dal prof. Sarzi Puttini e il principal investigator dello studio, il dott. Georgios Filippou, esprimono la loro gratitudine a tutti coloro che hanno creduto nel progetto, concedendo il finanziamento e fornendo gratuitamente il farmaco, alla Direzione Amministrativa del nostro ospedale per aver co-finanziato il progetto e alla Direzione Scientifica e ufficio trial per la preziosa assistenza durante la fase di preparazione dello studio.
