La ricerca italiana conquista un primato internazionale. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Waskyra (Etuvetidigene Autotemcel), la terapia genica ex vivo sviluppata da Fondazione Telethon per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara e grave immunodeficienza genetica causata da mutazioni nel gene WAS, che determinano immunodeficienza e una significativa riduzione delle piastrine.

Si tratta della prima autorizzazione negli Stati Uniti concessa a un ente non profit per la distribuzione di una terapia avanzata sviluppata internamente, un risultato senza precedenti.

La ricerca è stata condotta presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, che ha sede all’IRCCS Ospedale San Raffaele.

 

Approvazione FDA dopo il parere positivo dell’EMA: un modello unico di ricerca e sviluppo

L’approvazione della FDA arriva a poche settimane dal parere positivo del CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per la stessa terapia, confermando la solidità di un modello unico che integra ricerca, sviluppo, produzione e accesso terapeutico.

Con questo nuovo traguardo, Fondazione Telethon diventa la prima organizzazione non profit al mondo ad aver portato una terapia genica dalla ricerca di laboratorio fino all’approvazione regolatoria negli Stati Uniti.

Il risultato si inserisce nel percorso iniziato nel 2023, quando la Fondazione ha assunto la produzione e distribuzione europea della terapia genica per l’ADA-SCID, inaugurando un modello non profit pensato per garantire ai pazienti l’accesso a terapie avanzate anche quando l’industria farmaceutica si ritira per mancanza di sostenibilità economica.

 

Waskyra, una terapia genica nata in Italia al San Raffaele

Waskyra è il risultato di decenni di ricerca presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, centro riconosciuto a livello mondiale per eccellenza scientifica e clinica. Il percorso clinico è stato condotto presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele, punto di riferimento internazionale per le terapie avanzate.

“L’approvazione di questa terapia genica rappresenta un passo avanti decisivo e una risposta concreta ai bisogni dei pazienti - ha spiegato il prof. Alessandro Aiuti, Vicedirettore del SR-Tiget, primario di Immunoematologia Pediatrica dell’IRCCS Ospedale San Raffaele e uno dei massimi esperti mondiali di WAS -. 

Vedere anni di ricerca e impegno tradursi in opportunità terapeutiche reali dà un senso profondo al nostro lavoro”.

 

Il ruolo internazionale di Fondazione Telethon nella ricerca sulle malattie rare

Il via libera della FDA consolida il ruolo di Fondazione Telethon come punto di riferimento globale nella ricerca sulle malattie genetiche rare e nello sviluppo di terapie avanzate, confermando la capacità dell’Italia di guidare l’innovazione in un settore strategico per la salute.