(*pagina aggiornata l'11 ottobre 2023)

L'Ospedale San Raffaele annuncia l'avvio del progetto internazionale multicentrico quadriennale X-PAND (GA 101070950), finanziato con circa 4 milioni di euro dall'Unione Europea nell'ambito del programma Horizon Europe - European Innovation Council. 

Il progetto mira a migliorare gli attuali protocolli di terapia genica con cellule staminali ematopoietiche avvalendosi del supporto delle più innovative tecniche di analisi genetica ed epigenetica.  

L’obiettivo dei ricercatori del San Raffaele è quello di portare la terapia genica con cellule staminali verso nuove, efficienti e sempre più sicure applicazioni cliniche.

 

I membri del progetto X-PAND

Il consorzio di X-PAND è coordinato da Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano e da Bernhard Gentner, professore associato all’Università di Losanna e group leader all’SR-Tiget. Il progetto vede inoltre il contributo scientifico del laboratorio di Raffaella Di Micco, group leader all’SR-Tiget.

Gli altri partner internazionali del consorzio sono:

• l'Università di Navarra (Pamplona, Spagna);
• l'Ospedale universitario di Friburgo (Germania);
• il Centro di ricerca energetica, ambientale e tecnologica di Moncloa (Madrid, Spagna);
• la Fondazione pubblica Miguel Servet (Pamplona, Spagna); 
• l'Ospedale universitario di Losanna (Svizzera).

 

I successi della terapia genica

Le cellule staminali ematopoietiche e la loro capacità di generare tutti i tipi di cellule del sangue, mantenendo un elevato potenziale di auto-rinnovamento, sono alla base di molte terapie cellulari all’avanguardia. 

Grazie a queste caratteristiche rappresentano uno strumento efficace per approcci di terapia cellulare e genica per il trattamento di diverse patologie, tra cui malattie genetiche che colpiscono direttamente l'emopoiesi (ossia la formazione e la maturazione delle cellule del sangue), l'immunità, i disturbi sistemici e il cancro.

Negli ultimi anni, la terapia genica a base di cellule staminali ematopoietiche è somministrata per il trattamento di gravi malattie genetiche: è il caso, ad esempio, del trattamento dell'ADA-SCID e della leucodistrofia metacromatica, entrambi i trattamenti sono frutto della ricerca svolta dall’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-TIGET). 

 

Il razionale del progetto X-PAND

Tuttavia, un consistente collo di bottiglia nel campo della terapia genica è rappresentato dallo sviluppo di protocolli per la crescita e la differenziazione delle cellule staminali ematopoietiche in colture ex vivo e per un'efficace manipolazione genetica che non ne comprometta la staminalità, ossia la capacità di differenziarsi in molti tipi di cellule diverse.  A questo si aggiunge il fatto che alcuni potenziali effetti possono essere individuati, in laboratorio, solo retrospettivamente come risultato di esperimenti di trapianto che richiedono molto tempo.

Pertanto, svelare l'identità genetica e biologica di queste cellule, anche grazie al supporto di tecniche di analisi multi-omica, porterebbe a straordinari miglioramenti per il loro futuro utilizzo terapeutico in clinica.

 

L’importanza di un team multidisciplinare

Seguendo questa logica, il consorzio X-PAND ha deciso di riunire un team multidisciplinare di scienziati internazionali con un'ampia esperienza nel trasferimento genico e nell'editing in vitro, nelle tecnologie di caratterizzazione ed espansione delle cellule staminali, nell'analisi dei dati multiomici e nell’applicazione clinica nel campo delle malattie monogeniche e del cancro. 

Questa visione integrata consentirà il ‘grande salto’ nella correzione dei geni difettosi e nello sviluppo di nuove terapie cellulari e geniche con staminali ematopoietiche, per applicazioni cliniche sempre più sicure ed efficaci.